Die neue Biotech-Hoffnung Genscheren
In den Forschungspipelines der Biotechbranche tummeln sich derzeit einige hochinteressante Medikamente mit z.T. völlig neuen Ansätzen. Dazu zählen die Genscheren, für die es schon bald erstmals eine Zulassung geben könnte.
Was ist eine Genschere?
Bei einer Genschere (auch als „Genome Editing“ bekannt) handelt es sich um eine molekularbiologische Methode, um DNA gezielt zu schneiden und anschließend zu verändern. Genscheren schneiden das Erbgut an einer exakt definierten Stelle. Damit werden körpereigene Reparaturmechanismen in Gang gesetzt, die unverzüglich versuchen, den Schnitt wieder zu schließen.
Diese Reparatur lässt sich theoretisch in jede gewünschte Richtung lenken: Einzelne DNA-Bausteine können ausgetauscht, Teile des Gens entfernt oder neue Sequenzen eingefügt werden. Das Erbgut lässt sich auf diese Weise fast nach Belieben verändern. Daher bietet die Genscheren-Technologie ein gigantisches Potenzial für die Medizin.
Allererster Zulassungsantrag für eine Genschere
Anfang April haben die Biotech-Unternehmen Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics den bislang ersten und einzigen Zulassungsantrag für eine Genschere eingereicht. Sollte dem stattgegeben werden, wäre das der Startschuss für eine ganz neue Klasse von zielgerichteten Medikamenten.
Beeindruckende Studienergebnisse
Der Zulassungsantrag bezieht sich auf das Medikament exa-cel für die Behandlung von Patienten mit Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie. Bei diesen Erbkrankheiten werden zu kleine oder nicht ausreichend viele rote Blutkörperchen gebildet. Zur Behandlung werden die Genscheren in die blutbildenden Zellen der Patienten geschleust. Sie gelangen in den Zellkern zum Erbgut und zerschneiden die DNA gemäß ihrer Programmierung an einer bestimmten Stelle. Anschließend werden die Zellen dem Körper des Patienten wieder zugeführt.
Die klinischen Daten zu exa-cel sind äußerst vielversprechend: Von den 44 Patienten mit Beta-Thalassämie benötigten 42 seit der Behandlung keine Transfusion mehr und bei den übrigen beiden konnte das Transfusionsvolumen seither erheblich reduziert werden. Alle 31 Probanden mit Sichelzellenanämie sind seit der Behandlung frei von Sichelzellen. Das weckt Hoffnung: Erstmals gibt es eine realistische Chance auf eine Heilung, während bislang nur die Symptome bekämpft wurden.
Die beiden Aktien
Im Folgenden möchte ich Ihnen die beiden Unternehmen hinter exa-cel kurz vorstellen. Falls Sie an den Erfolg der Genschere glauben, gibt es eine relativ sichere und eine recht spekulative Investitions-Alternative.
Kurzportrait Vertex Pharmaceuticals
Der US-Biotechkonzern hat sich auf die Behandlung von Mukoviszidose spezialisiert, auch bekannt als zystische Fibrose. Dabei handelt es sich um eine im Kindesalter auftretende, lebensverkürzende Stoffwechselerkrankung. Alle zugelassenen Medikamente stammen von Vertex. Dieses Jahr wird Vertex knapp 10 Mrd. US-Dollar Umsatz erwirtschaften. Eine Zulassung von exa-cel wäre ein weiterer Wachstumsschub für die kommenden Jahre.
Kurzportrait CRISPR Therapeutics
Die Aktie des Schweizer Unternehmens ist an der US-Börse Nasdaq gelistet. Insgesamt befinden sich 4 Wirkstoffe in den klinischen Studien, von denen die Entwicklung von exa-cel am weitesten fortgeschritten ist. Bislang wurde noch kein Produkt zur Marktreife gebracht.
Damit ist die Kursentwicklung der Aktie viel stärker vom Erfolg von exa-cel abhängig als die Vertex-Aktie. Hier sind daher sowohl die Gewinnchancen als auch die Risiken deutlich höher.
