CRISPR Therapeutics gelingt der Genscheren-Durchbruch
In der Biotech-Branche gibt es einen spektakulären Durchbruch zu berichten. Erstmals erhielt eine sogenannte Genschere die Zulassung. Was es damit auf sich hat und welches Unternehmen an der Spitze diese Entwicklung steht, erfahren Sie im heutigen Beitrag.
Was sind Genscheren?
Genscheren (auch als „Genome Editing“ bekannt) schneiden das Erbgut an einer exakt definierten Stelle. Damit werden körpereigene Reparaturmechanismen in Gang gesetzt, die unverzüglich versuchen, den Schnitt wieder zu schließen. Diese Reparatur lässt sich theoretisch in jede gewünschte Richtung lenken: Einzelne DNA-Bausteine können ausgetauscht, Teile des Gens entfernt oder neue Sequenzen eingefügt werden. Das Erbgut lässt sich auf diese Weise fast nach Belieben verändern. Daher bietet die Genscheren-Technologie ein gigantisches Potenzial für die Medizin.
CRISPR Therapeutics sorgt für erste Genscheren-Zulassung
Das Schweizer-Biotech-Unternehmen CRISPR Therapeutics gilt schon seit Jahren als führend in dieser Technologie. Nun hat das Unternehmen zusammen mit seinem größeren Kooperationspartner Vertex Pharmaceuticals einen Durchbruch erzielt und die weltweit erste Genschere Exa-cel zur Zulassung gebracht.
CRISPR Therapeutics hat Exa-cel für die Behandlung bzw. Heilung von Patienten mit Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie entwickelt. Bei diesen Erbkrankheiten werden zu kleine oder nicht ausreichend viele rote Blutkörperchen gebildet. Zur Behandlung werden die Genscheren in die blutbildenden Zellen der Patienten geschleust. Sie gelangen in den Zellkern zum Erbgut und zerschneiden die DNA gemäß ihrer Programmierung an einer bestimmten Stelle. Anschließend werden die Zellen dem Körper des Patienten wieder zugeführt.
Die klinischen Daten zu Exa-cel sind äußerst vielversprechend: Von den 44 Patienten mit Beta-Thalassämie benötigten 42 seit der Behandlung keine Transfusion mehr und bei den übrigen beiden konnte das Transfusionsvolumen seither erheblich reduziert werden. Alle 31 Probanden mit Sichelzellenanämie sind seit der Behandlung frei von Sichelzellen. Experten zeigten sich über die Ergebnisse begeistert: Erstmals gibt es eine realistische Chance auf eine Heilung, während bislang nur die Symptome bekämpft wurden.
Forschungspipeline: Fünf weitere Genscheren in klinischen Studien
Exa-cel ist die in der Entwicklung am weitesten fortgeschrittene Genschere von CRISPR Therapeutics, aber natürlich nicht die einzige. Das Unternehmen forscht an zahlreichen weiteren Genscheren. Fünf dieser Genscheren sind bereits in klinischen Studien, d.h. sie werden zur Behandlung an Menschen getestet.
Die vielseitigen Einsatzmöglichkeiten der Genscheren-Technologie zeigen sich in den aktuellen Projekten, die zur Behandlung von sehr unterschiedlichen Erkrankungen getestet werden. Die laufenden klinischen Studien stammen aus den Bereichen Onkologie (Krebs), Diabetes, Herz-Kreislauf und Autoimmunerkrankungen.
Spekulative Aktie
Trotz der ersten Zulassung wird CRISPR Therapeutics voraussichtlich noch Jahre lang rote Zahlen schreiben. Dies sollten sich interessierte Anleger vor Augen halten. Die Chancen mit der Aktie sind zwar enorm hoch, dem stehen jedoch auch überdurchschnittliche Risiken gegenüber. Daher sollten Sie die CRISPR-Aktie nur als spekulative Depotbeimischung ins Auge fassen.
